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当很多人还在为这一个280万唏嘘不已的时候，2022年9月16日，蓝鸟生物又发布了一条新闻稿，官宣了又一条令人震惊的消息，那就是：FDA已加速批准该公司基因治疗药物Skysona (elivaldogene autotemce，eli-cel)上市，用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展。Skysona在美国的定价为300万美元。 这意味着，这意味着全球最贵药物的记录在短短的30天里再次被打破，最新的天价药王诞生。 借用一句大家经常挂在嘴边的一句话，“没有最高，只有更高！”。

美国时间2022年8月17日，蓝鸟生物（blue bird）宣布FDA批准其基因疗法产品Zynteglo（betibeglogene autotemcel， beti-cel）用于治疗需要定期输血的β-地中海贫血患者，覆盖人群涵盖所有基因型的成人、青少年和儿童。

Zynteglo曾在2019年6月于欧盟获批上市，后因与欧洲医保公司在售价上产生分歧，在2021年10月整体退出欧洲市场。Zynteglo曾因CMC问题被FDA叫停上市，2022年6月10日FDA召开专家咨询委员会讨论Zynteglo的获益是否大于风险，会议结果全票通过，为此次成功获批奠定了基础。

据蓝鸟生物披露，输血依赖型β-地中海贫血的患者按照传统疗法，终身治疗费用约为640万美元，Zynteglo的售价则定为280万美元。Zynteglo是目前全球最贵的药物，此前的最贵药物为诺华制药的基因疗法产品Zolgensma，售价212.5万美元。

除了获得优先审评（PR）、快速通道（FT）、突破性疗法（BT）和孤儿药资格之外，Zynteglo还获得了罕见的儿科疾病认定。获得优先审评批准上市后，Bluebird bio还获得一张优先审评券，即Priority Review Voucher，据报道，PRV价值很高，超过1亿美元。

2022年9月16日， 蓝鸟生物官网宣布，FDA已加速批准该公司基因治疗药物Skysona (elivaldogene autotemce，eli-cel)上市，用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展。这是FDA批准的针对CALD患者的首款药物。 据悉，美国每年约有40~50名患者被诊断出患有CALD。Bluebird预计每年治疗约10名患者。公司公布Skysona在美国的定价为300万美元。Andrew Obenshain先生（图片来源：公司官网） 蓝鸟生物总裁兼首席执行官Andrew Obenshain先生表示，“自公司十多年前成立以来，CALD患儿及其家人一直是蓝鸟使命的核心。对于CALD社区来说，这个期待已久的批准代表着巨大的希望，为家庭提供了一个前所未有的新的选择。我们感谢参与SKYSONA开发的每一个人，将致力于与各方合作，为患者及其家人提供这一重要的治疗选择。” 今年6月9-10日，FDA邀请外部专家参加细胞、组织和基因治疗咨询委员会（CTGTAC）会议，专门讨论了蓝鸟生物的两款基因治疗产品eli-cel和beti-cel的上市申请。会议的结果是积极的，两款产品均得到了专家委员会的支持。 研发不易，公司多次面临艰难的处境，包括eli-cel临床开发项目曾被FDA发布临床限制。在9月16日，公司证实，此前的FDA限制已被解除。

标签： 基因疗法 地中海贫血